Die Wirksamkeit einer onkologischen Behandlung kann unter anderem anhand des Anteils von so genannten „Respondern“ bestimmt werden. Hierfür muss jedoch klar definiert sein, was ein Responder ist. Das ist insbesondere dann nicht einfach, wenn man Fragebögen zur Erfassung der Zielgröße verwendet, z. B. Lebensqualitätsbögen. Die Problematik besteht darin, dass die Ergebnisse des Fragebogens (die „Scores“) in der Regel nicht dichotom sind, sondern kontinuierlich. Eine gängige Methode zur Definition einer "Response" besteht deshalb in der Berechnung einer Relevanzschwelle, des minimal wichtigen Unterschieds (Minimal Important Difference, MID) oder der minimal wichtigen Veränderung (Minimal Important Change, MIC). Es gibt keine etablierte Goldstandard-Methode zur Berechnung des MID/MIC, aber es ist üblich, sowohl ankerbasierte als auch verteilungsbasierte Ansätze zu verwenden (wobei letztere eher als Minimal Detectable Differences, MDD, bzw. Minimal Detectable Change, MDC, bezeichnet werden sollten). Als übergeordneter Begriff für alle Arten von Relevanzschwellen, das heißt für MID, MDD, MIC und MDC, nutzen wir den Begriff „Relevant and patient-group specific important differences“, RAPID.

RAPID werden in klinischen Studien bei der Nutzenbewertung von Medikamenten benötigt. Bislang orientieren sich die Zulassungsbehörden in Deutschland an einer Daumenregel von 10 Punkten als Relevanzschwelle. Diese Regel wurde zwar vielfach als ungeeignet kritisiert, jedoch fehlt eine sichere Evidenzbasis für passgenaue Schwellenwerte, da deren Berechnung kompliziert ist.

Was daran ist so kompliziert? 1. RAPID für Verbesserungen der Lebensqualität sind im Allgemeinen kleiner als die für Verschlechterungen.2. RAPID sind keine Eigenschaft des Fragebogens, sondern der Patientengruppe. 3. Je nach Skala sind verschiedene Score-Unterschiede eines Fragebogens relevant. 4. Es gibt viele verschiedene Methoden zur Berechnung. Es kann deshalb selbst bei publizierten RAPID für die Anwender verwirrend sein, die geeigneten Werte zu finden. Die Lösung: basierend auf großen, harmonisierten Datensätzen mittels eines Algorithmus patientengruppen- und skalenspezifische Werte zu erstellen und zu integrieren.

Das Ziel des Projektes ist deshalb die Entwicklung eines Tools zur einfachen, aber validen Berechnung von RAPID für den in der Onkologie international häufig genutzten Lebensqualitätsfragebogen der European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC), den EORTC QLQ-C30. Das Projekt will die relevanten Datenbestände am CCC-MV zusammenführen und eine Methodik erarbeiten, mit der Forschende und Behandelnde selbstständig und schnell RAPID für die EORTC-Bögen erhalten können. Das ist sowohl für die Beratung über Therapien im Arztgespräch als auch für klinische Studien (Fallzahlberechnung, Nutzenbewertung) sehr hilfreich.

Finanzierung: CCC-MV