Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) und die aplastische Anämie (AA) sind seltene, aber schwerwiegende Bluterkrankungen, die die Lebensqualität (QoL) der Betroffenen erheblich beeinträchtigen können. Obwohl sich die Behandlungsmöglichkeiten in den letzten Jahren verbessert haben, leiden viele Patientinnen und Patienten weiterhin unter Symptomen, die ihre Lebensqualität einschränken.

Eine zentrale Herausforderung bei der Erforschung der Lebensqualität bei AA/PNH besteht darin, dass die derzeit verwendeten Fragebögen nicht speziell für diese Erkrankungen entwickelt wurden. Dadurch werden häufig Aspekte, die für die Betroffenen besonders relevant sind, nicht ausreichend erfasst, während gleichzeitig Fragen enthalten sind, die für ihre Lebensrealität wenig Bedeutung haben.

Dieses Projekt setzt genau an dieser Lücke an. In einem umfassenden, mehrjährigen Entwicklungsprozess (in Anlehnung an die Modul-Entwicklungsleitlinien der Quality of Life Group der European Organisation for Research and Treatment of Cancer) wurde ein krankheitsspezifischer Fragebogen entwickelt, der QLQ-AA/PNH-54, um die besonderen Herausforderungen dieser Patientengruppe besser abzubilden. Das vorliegende Projekt stellt die Validierungsphase (Phase IV) dar und umfasst die Testung des Fragebogens bei Patientinnen und Patienten in mehreren Ländern. Ziel ist es, die psychometrischen Eigenschaften des Instruments zu untersuchen, darunter Validität, Reliabilität, Skalenstruktur, Sensitivität für Veränderungen sowie die Anwendbarkeit über verschiedene Kulturen und Sprachen hinweg.

Unsere Abteiling spielt eine zentrale Rolle bei der Erstellung des Analyseplans sowie bei der Durchführung der Auswertung nach Abschluss der Datenerhebung.

Projektleitung: Louise Arnold, St. Jame´s University Hospital, Leeds, United Kingdom

Projektlaufzeit: Januar 2024 - Dezember 2027

Finanzierung: International PNH Interest Group

Projektpartner:

• Dr. Jens Panse, University Hospital RWTH Aachen, Germany
• Dr. Saskia Langemeijer, Radboudumc, Nijmegen, Netherlands
• Dr. Richard Kelly, St. Jame´s Hospital, Leeds, United Kingdom
• Dr. Christopher Patriquin, University Health Network, Toronto, Canada
• Pascale Burmester, Stiftung Lichterzellen e.V.